近年来，随着基因编辑技术的不断发展，基因修饰动物模型的制备已经成为研究人类疾病的重要手段之一。其中，利用基因修饰技术获得人类肿瘤或肿瘤易感小鼠模型已被各国学者普遍接受。相比于传统的理化诱导剂，基因编辑技术制备的肿瘤小鼠模型有着背景单一、突变效应不掺杂其他体细胞突变影响等特点，因此在肿瘤发生机理研究方面具有不可替代的优势。
目前，常用的基因修饰动物模型有四种，分别是tet-on/tet-off转基因小鼠、SV40 Tag小鼠、基因打靶或基因剔除小鼠，以及条件性基因打靶小鼠。
tet-on/tet-off转基因小鼠是利用四环素反式因子rtTA与四环素或多西环素结合的方式实现操纵子表达的转基因小鼠，因其操纵子可被药物调控，可用于研究不同生长期、不同组织器官内肿瘤的发生过程。SV40 Tag小鼠则是利用猿猴病毒40大T抗原与具有不同组织表达特异性的启动子结合的方式制备的小鼠模型，其能自发产生多种组织的肿瘤，研究者可通过对其致癌作用的研究更好地理解肿瘤发生与发展的机制。基因打靶或基因剔除小鼠通过针对抑癌基因的剔除或打靶技术获得，可用于研究抑癌基因在肿瘤抑制中的作用。条件性基因打靶小鼠则是利用重组酶在特定组织及特定发育阶段造成基因打靶的方式制备的转基因小鼠，因其能更真实地模拟体内抑癌基因的失活过程，因此对于药物的筛选评价有着重要的价值。
基因修饰动物模型的研制为我们揭示了许多人类疾病的发病机制，例如肝癌、乳腺癌、胰腺癌等。而这些动物模型又为新药研发以及临床治疗提供了有力支持。
